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Hoffnung für Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen

Hoffnung für Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen

Weltweit größte Studie zur Wirksamkeit von CAR-T-Zellen bei Autoimmunerkrankungen veröffentlicht

Für viele Menschen mit schweren Autoimmunerkrankungen ist der Alltag geprägt von Schmerzen, Erschöpfung und der dauerhaften Einnahme von Medikamenten. Erkrankungen wie systemischer Lupus erythematodes, systemische Sklerose oder autoimmune Muskelentzündung begleiten Betroffene meist das ganze Leben. Die Ergebnisse der weltweit bisher größten Studie zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen mit CAR-T-Zellen, der am Uniklinikum Erlangen und der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) durchgeführten CASTLE-Studie, geben nun Anlass zur Hoffnung: Sie zeigen, dass eine einmalige Infusion von CD19-CAR-T-Zellen diese Autoimmunerkrankungen stoppen kann, ohne dass eine weitere Medikamententherapie notwendig ist. Die Ergebnisse der CASTLE-Studie haben die Forschenden nun im Fachjournal Nature Medicine veröffentlicht.

„Viele unserer Patientinnen und Patienten haben bereits eine lange Leidensgeschichte hinter sich und haben auf zahlreiche vorherige Therapien nicht ausreichend angesprochen“, erklärt Dr. Melanie Hagen, Oberärztin und Leiterin der Studienambulanz der Medizinischen Klinik 3 – Rheumatologie und Immunologie (Direktor: Prof. Dr. med. univ. Georg Schett) des Uniklinikums Erlangen. „Dass wir nun sehen, wie sich die Erkrankung nach einer einmaligen Behandlung deutlich beruhigt, ist für die Betroffenen und für uns als Behandelnde beispielslos.“

Erfolg durch interdisziplinäre Zusammenarbeit

Die CASTLE-Studie ist eine sogenannte Basket-Studie, in der gleichzeitig Patientinnen und Patienten mit verschiedenen Autoimmunerkrankungen einer Therapie mit CAR-T-Zellen zugeführt werden. Die Studie wurde in einer Zusammenarbeit der Medizinischen Klinik 3 und der Medizinischen Klinik 5 – Hämatologie und Internistische Onkologie (Direktor: Prof. Dr. Andreas Mackensen) durchgeführt und konnte 24 schwer erkrankte Patientinnen und Patienten, die vor der CAR-T-Zelltherapie auf keine Behandlung mehr angesprochen hatten, in einen andauernden, therapie- und krankheitsfreien Zustand bringen. „Diese Studie zeigt eindrucksvoll, wie Erkenntnisse aus der Krebsmedizin auch anderen Patientengruppen zugutekommen können“, sagt Prof. Dr. Fabian Müller, Oberarzt und Leiter der CAR-T-Zell-Einheit an der Medizinischen Klinik 5. „Die enge Zusammenarbeit zwischen den Fachdisziplinen war entscheidend, um diese innovative Therapie so erfolgreich umzusetzen.“

Eigene Zellen werden zu einem lebenden Medikament geformt

In der CASTLE-Studie werden bestimmte Immunzellen, sogenannte T-Lymphozyten, aus dem Blut der Patientinnen und Patienten isoliert und außerhalb vom Körper mit einem chimären Antigenrezeptor (CAR) ausgestattet. Diese CAR-T-Zellen erkennen nach der Rückgabe in die Patientin bzw. in den Patienten andere Immunzellen im Körper, die an der Autoimmunerkrankung beteiligt sind, und töten diese ab. „Das Prinzip der CAR-T-Zell-Therapie ist in der Behandlung von Blut- und Lymphdrüsenkrebs bereits seit mehreren Jahren fest etabliert. Da Zellen als Medikament funktionieren, spricht man in diesen Fall auch von einem lebenden Medikament“, sagt Prof. Dr. Andreas Mackensen, Direktor der Medizinischen Klinik 5. 

Eine einmalige Infusion anstelle von lebenslangen Immunsuppressiva

Selbst ein Jahr nach der Behandlung mit CAR-T-Zellen blieben die positiven Effekte bei den Patientinnen und Patienten bestehen, ohne dass diese wieder Kortison oder andere immunsuppressive Medikamente einnehmen mussten. „Unser Ziel ist es, von einer lebenslangen Unterdrückung des Immunsystems wegzukommen“, erklärt Prof. Dr. med. univ. Georg Schett, Direktor der Medizinischen Klinik 3. „Die CAR-T-Zelltherapie eröffnet erstmals die Perspektive, das Immunsystem bei schweren Autoimmunerkrankungen gezielt neu auszurichten – mit der Chance auf tatsächliche Heilung dieser schwer verlaufenden Erkrankungen. Für viele Betroffene bedeutet diese Entwicklung vor allem eines: neue Hoffnung – auf mehr Energie im Alltag, weniger Medikamente und eine bessere Lebensqualität.“

Exkurs: Was sind CAR T-Zellen?

Für diese zellbasierte Immuntherapie werden körpereigene Immunzellen (T-Lymphozyten) der Patientinnen und Patienten aus dem Blut entnommen und gentechnisch so verändert, dass sie das Oberflächenmolekül CD19 erkennen. CD19 ist charakteristisch für B-Lymphozyten, die bei vielen Autoimmunerkrankungen fehlgesteuert sind. Ursprünglich wurde diese Technologie für Patientinnen und Patienten mit bösartigen Erkrankungen der B-Zellen (Lymphdrüsenkrebs) entwickelt. Inzwischen zeigen Studien, dass CAR-T-Zellen auch bei bestimmten Autoimmunerkrankungen wirksam sein können.

Der besondere Vorteil: Die veränderten CAR-T-Zellen dringen tief in das betroffene Gewebe ein und schalten dort die kranken, autoreaktiven B-Zellen nachhaltig aus. Die kranken B-Zellen werden dann im Verlauf durch neugebildete, gesunde Zellen ersetzt. Damit eröffnet sich ein komplett neuer Behandlungsansatz für Patientinnen und Patienten mit schweren Autoimmunerkrankungen, die bisher als nicht heilbar galten.

Quelle: uni | mediendienst | forschung Nr. 4/2026

Weitere Informationen: 

Dr. Melanie Hagen
Medizinische Klinik 3 – Rheumatologie und Immunologie
09131 85-39109
melanie.hagen(at)uk-erlangen.de

Prof. Dr. Fabian Müller
Medizinische Klinik 5 – Hämatologie und Internistische Onkologie
09131 85-35956
fabian.mueller(at)uk-erlangen.de